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GeRuiNing ( Velaglucerase beta ) | 400U | Inyección

¿Qué es GeRuiNing?GeRuiNing es una terapia de reemplazo enzimático a largo plazo para la enfermedad de Gaucher tipo I y tipo III en adolescentes de 12 años o más y adultos.

Introducción del producto:

Nombre del medicamentoVelaglucerase beta for Injection
Áreas terapéuticas (MeSH)Enfermedad de almacenamiento lisosomal
Tipos de medicamentosProductos biológicos
Número de aprobaciónNúmero de aprobación nacional de medicamentos S20250020
Fecha de la primera aprobación13, Puede, 2025, China

¿Qué tipo de fármaco es GeRuiNing?

GeRuiNing es un medicamento de terapia de reemplazo enzimático, clasificado como producto biológico innovador de Clase 1.

¿Cuál es el mecanismo de acción de GeRuiNing?

El mecanismo de acción de GeRuiNing se basa en la infusión intravenosa, que repone específicamente la glucocerebrosidasa deficiente en los lisosomas de los pacientes con enfermedad de Gaucher. De esta forma, reduce la acumulación de glucocerebrósidos en el organismo y ejerce un efecto terapéutico. En concreto:

  • Suplementación dirigida de la actividad enzimática: Como terapia de reemplazo de cerebrosidasa humana recombinante, GeRuiNing repone directamente la enzima que presenta una deficiencia funcional debido a un defecto genético, restaurando su capacidad para descomponer los glucocerebrósidos.
  • Reducción de la acumulación de sustrato: Al catalizar la hidrólisis de los glucocerebrósidos en glucosa y ceramidas, reduce su acumulación anormal en los macrófagos de órganos como el hígado, el bazo y los huesos, aliviando síntomas como la esplenomegalia y la anemia.

Posología y administración

  • Dosis inicial recomendada: 60 U/kg, administrada por vía intravenosa cada 2 semanas.
  • Ajuste de dosis: La dosis puede ajustarse según el logro y el mantenimiento de los objetivos del tratamiento para cada paciente. En los ensayos clínicos, la dosis mínima de mantenimiento eficaz fue de 30 U/kg.
  • Instrucciones de uso: Este producto es para infusión intravenosa únicamente. La infusión debe realizarse con un dispositivo de infusión con un filtro cuyo tamaño de poro nominal no supere los 5 μm.

Condiciones de almacenamiento

Conservar entre 2 y 8 °C, protegido de la luz. No congelar. Caducidad: 36 meses.

Reacciones adversas

1. Reacciones adversas comunes

  • Sofocos: Aproximadamente entre el 50 % y el 60 % de las pacientes experimentan sofocos similares a los de la menopausia, que se manifiestan como una sensación repentina de ardor en la cara, el cuello o el pecho, posiblemente acompañada de enrojecimiento de la piel y sudoración.
  • Efectos sobre la función sexual: Estos incluyen disminución de la libido, disfunción eréctil en hombres, sequedad vaginal y dispareunia en mujeres, relacionados con la capacidad del medicamento para reducir los niveles de testosterona o estrógeno.
  • Reacciones en el sitio de inyección: Aproximadamente entre el 20 % y el 30 % de las pacientes pueden experimentar dolor, enrojecimiento, hinchazón, picazón o hematomas leves.

2. Otras posibles reacciones adversas

  • Cambios endocrinos y del estado de ánimo: Tales como dolores de cabeza, insomnio, cambios de humor (p. ej., depresión), acné, etc.
  • Salud ósea: El uso prolongado puede provocar disminución de la densidad ósea, osteoporosis e incluso exacerbación temporal del dolor óseo.
  • Otros síntomas: Algunos pacientes pueden experimentar aumento de peso, caída del cabello y presión arterial anormal (hipotensión o hipertensión).

3. Duración de las reacciones adversas

La mayoría de las reacciones adversas (como sofocos y disminución de la libido) desaparecen gradualmente entre 1 y 6 meses después de suspender el medicamento. Sin embargo, la recuperación de la disminución de la densidad ósea puede tardar más, aproximadamente 6 meses.

Precauciones

  • Monitoreo y manejo: Se debe monitorear la densidad ósea regularmente durante el tratamiento y administrar suplementos de calcio y vitamina D. Busque atención médica inmediata en caso de reacciones graves (como depresión severa o visión borrosa).
  • Contraindicaciones: Este medicamento está contraindicado en personas alérgicas a alguno de sus componentes, mujeres embarazadas y mujeres en período de lactancia.

Indicaciones

GeRuiNing está indicado principalmente para la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en adolescentes y adultos de 12 años o más con enfermedad de Gaucher tipo I y III.

  • Tipos de cobertura: Aplicable tanto a pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I (sin neuropatía) como tipo III (neuropatía crónica).
  • Población objetivo: Adolescentes y adultos de 12 años o más.
  • Objetivos del tratamiento: Como terapia de reemplazo enzimático a largo plazo, se utiliza para controlar la progresión de la enfermedad y mejorar síntomas clave como la esplenomegalia y la anemia.

Consulta gratuita