Enfoque en la modernización estructural y las tendencias de demanda a largo plazo en el mercado hispanohablante
En el ámbito global de las enfermedades hematológicas raras y los tratamientos biológicos de alta especialización, la estructura del mercado está experimentando cambios profundos. Con la consolidación de las terapias de reemplazo de factores de coagulación, los inhibidores del complemento, las terapias de reemplazo enzimático (ERT) y los fármacos dirigidos basados en ARN, la configuración de la cadena de suministro internacional también se está reestructurando.
Como empresa con amplia experiencia en registro internacional de medicamentos, suministro farmacéutico transfronterizo y cooperación sanitaria global, DengYue Pharma (Hong Kong) analiza de forma sistemática —basándose en informes financieros públicos, bases de datos sectoriales y guías clínicas internacionales— las principales áreas terapéuticas como hemofilia, hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), enfermedad de Gaucher, enfermedad de Fabry y talasemia, con el fin de proporcionar referencias de mercado fiables a socios del mercado hispanohablante y profesionales del sector farmacéutico mundial.
I. Mercado mundial de la hemofilia (tendencias actualizadas 2026)
Según los datos más recientes de 2026:
- El mercado global del tratamiento de la hemofilia alcanza aproximadamente 16.000 millones de USD.
- Se prevé una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) cercana al 6% en la próxima década.
- La hemofilia A representa aproximadamente el 76% del mercado.
1. Terapias de reemplazo de factores de coagulación
Productos clave:
- Factor VIII (factor de coagulación VIII)
- Factor IX (factor de coagulación IX)
- Factor VIIa recombinante
Estos medicamentos siguen constituyendo la base terapéutica en los sistemas públicos de salud de mercados hispanohablantes como México, Argentina, Chile y España.
En América Latina:
- La tasa de diagnóstico continúa aumentando.
- Los sistemas nacionales de compra centralizada se han fortalecido.
- Crece la demanda de biosimilares con alta relación coste-efectividad.
2. Emicizumab
- Ventas globales superiores a 4.000 millones de USD en 2025.
- Aumento sostenido de penetración en la profilaxis rutinaria de la hemofilia A.
- Ventajas claras en administración subcutánea y dosificación de larga duración.
En el mercado hispanohablante, emicizumab se ha incorporado progresivamente a algunos sistemas de reembolso público, aunque el precio sigue influyendo en su nivel de cobertura.
II. Mercado de HPN e inhibidores del complemento
El mercado global del tratamiento de la HPN se sitúa en torno a 4.000 millones de USD.
Productos representativos:
- Eculizumab
- Avacopan
Eculizumab, inhibidor del complemento C5, mantiene una posición central en el tratamiento de HPN, síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) y miastenia gravis generalizada.
España dispone de un sistema de reembolso relativamente consolidado, mientras que en América Latina el enfoque se centra más en el control de costes y la estabilidad del suministro.
Se espera que el mercado de inhibidores de la vía del complemento mantenga un crecimiento de dos dígitos en los próximos cinco años.
III. Estructura del mercado de terapias de reemplazo enzimático (ERT)
1. Enfermedad de Gaucher
Productos representativos:
- Imiglucerase
- Velaglucerase alfa
El mercado global alcanza aproximadamente 2.000 millones de USD. Se trata de terapias de por vida, con alta adherencia y estabilidad de demanda.
2. Enfermedad de Fabry
- Agalsidase alfa
- Agalsidase beta
El mercado global alcanzó aproximadamente 3.100 millones de USD en 2025, con previsión de superar los 7.000 millones de USD en 2034.
España representa un mercado maduro, mientras que en América Latina el acceso se realiza principalmente mediante licitaciones gubernamentales.
IV. Terapias innovadoras basadas en ARN y enfermedades metabólicas hereditarias
Eplontersen
- Indicación: polineuropatía por amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN).
- Representa una de las terapias innovadoras basadas en interferencia de ARN.
Volanesorsen
- Indicación: síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
Aunque el número de pacientes es limitado, el coste anual por paciente es elevado, posicionándose dentro del segmento de enfermedades ultrarraras de alto valor.
En el mercado hispanohablante, la aceptación de estas terapias innovadoras está aumentando, aunque los procesos regulatorios y las restricciones presupuestarias siguen siendo variables clave.
V. Mercado de talasemia y tratamiento de sobrecarga férrica
1. Luspatercept
- Ventas globales aproximadas de 1.700 millones de USD en 2025.
- Indicado para β-talasemia.
2. Tratamiento de sobrecarga de hierro
- Deferasirox
- Deferiprona
- Deferoxamina
El mercado global de quelantes de hierro se estima en alrededor de 1.200 millones de USD.
En el mercado hispanohablante:
- México y Argentina presentan una base relevante de pacientes.
- La demanda de formulaciones orales crece de manera sostenida.
- La compra pública sigue siendo el principal canal de acceso.
VI. Mercado hispanohablante: expansión de la demanda y modernización estructural
El mercado hispanohablante incluye:
🇲🇽 México
🇦🇷 Argentina
🇨🇱 Chile
🇵🇪 Perú
🇨🇴 Colombia
🇪🇸 España
En comparación con mercados maduros como EE. UU. y Alemania:
- La tasa de diagnóstico de hemofilia sigue siendo inferior.
- Sin embargo, los sistemas nacionales de salud han ampliado progresivamente la cobertura de enfermedades raras.
- Aumenta la proporción de compras centralizadas en hospitales públicos.
- Más países incorporan biológicos de acción prolongada a sus listas de reembolso.
Dado el gran tamaño poblacional y el gasto sanitario per cápita relativamente limitado en América Latina, los factores recombinantes de alta calidad, los biosimilares y la capacidad de suministro estable se convierten en los principales ejes competitivos.
En México, Argentina, Chile, Colombia y España:
- Mejora sostenida en la tasa de diagnóstico.
- Mayor madurez de los sistemas de compra pública.
- Inclusión progresiva de biológicos de larga duración y terapias innovadoras.
En 2026 observamos:
1️⃣ Mayor diagnóstico de enfermedades raras.
2️⃣ Incremento en la penetración de biológicos e innovaciones terapéuticas.
3️⃣ Control de costes como prioridad en compras públicas.
4️⃣ Mayor dependencia de cadenas de suministro internacionales estables.
En este contexto, los factores recombinantes de alta calidad, los biosimilares, las terapias ERT y los fármacos innovadores basados en ARN constituyen los principales motores de crecimiento en el mercado hispanohablante.
VII. Tendencias sectoriales y el papel internacional de las empresas chinas
La industria farmacéutica global está evolucionando hacia una estructura de suministro multipolar. El mercado hispanohablante está transitando desde un modelo de fuerte dependencia de medicamentos innovadores originales hacia una estructura más diversificada, que combina múltiples fuentes de suministro con altos estándares de calidad y cumplimiento normativo.
Como empresa con sólida trayectoria internacional, Proveedor de medicamentos innovadores en China DengYue Pharma (Hong Kong) integra continuamente datos clínicos públicos, informes corporativos, información regulatoria y retroalimentación de mercados regionales, centrándose en enfermedades hematológicas raras y biológicos de alta especialización, y promoviendo la participación regulada y la cooperación sostenible de productos farmacéuticos chinos de alta calidad en el mercado hispanohablante.
En un contexto de expansión sostenida de la demanda global de tratamientos para enfermedades raras, el mercado hispanohablante se consolida como una región estratégica clave para la cooperación farmacéutica internacional, mientras que el papel de las empresas farmacéuticas chinas en la cadena de suministro global continúa fortaleciéndose.
FAQ sobre enfermedades hematológicas raras y biológicos
La enfermedad hematológica más frecuente es la anemia.
Se produce cuando disminuye la cantidad de glóbulos rojos o el nivel de hemoglobina en la sangre, lo que reduce la capacidad del organismo para transportar oxígeno. Esto puede provocar síntomas como cansancio, palidez, debilidad y dificultad para concentrarse.
Las enfermedades raras son aquellas que afectan a un número muy reducido de personas. Muchas son de origen genético y pueden ser graves o potencialmente mortales. Algunos ejemplos de las más inusuales incluyen:
1. Progeria (síndrome de Hutchinson-Gilford) — provoca envejecimiento acelerado en la infancia.
2. Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) — los músculos y tejidos blandos se transforman progresivamente en hueso.
3. Síndrome de Proteus — crecimiento desproporcionado y anormal de huesos y tejidos.
4. Enfermedad de Creutzfeldt-Jakob — trastorno neurodegenerativo extremadamente raro y de rápida progresión.
5. Síndrome de Moebius — parálisis facial congénita que afecta la expresión y el movimiento ocular.
6. Insensibilidad congénita al dolor — incapacidad de sentir dolor desde el nacimiento.
7. Síndrome de Parry-Romberg — pérdida progresiva de tejido en un lado del rostro.
8. Síndrome de Ondine (hipoventilación central congénita) — dificultad para controlar la respiración, especialmente durante el sueño.
9. Síndrome de Kleine-Levin — episodios recurrentes de sueño excesivo prolongado.
10. Enfermedad de Niemann-Pick — trastorno genético que afecta el metabolismo de los lípidos.
Existen muchas enfermedades hematológicas que no son leucemia. La leucemia es un cáncer de los glóbulos blancos, pero no todas las enfermedades de la sangre son malignas ni afectan a las mismas células.
Algunos ejemplos de enfermedades de la sangre distintas a la leucemia incluyen:
Anemia — disminución de glóbulos rojos o hemoglobina.
Hemofilia — trastorno hereditario de la coagulación.
Talasemia — alteración genética en la producción de hemoglobina.
Trombocitopenia — reducción anormal de plaquetas.
Anemia falciforme — enfermedad genética que modifica la forma de los glóbulos rojos.
Linfoma y mieloma múltiple — otros tipos de cáncer hematológico, diferentes de la leucemia.
Las enfermedades hematológicas incluyen trastornos que afectan a los glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas o al sistema de coagulación. A continuación, se presentan diez ejemplos relevantes:
1. Anemia — disminución de glóbulos rojos o hemoglobina.
2. Hemofilia — trastorno hereditario que altera la coagulación sanguínea.
3. Leucemia — cáncer que afecta a los glóbulos blancos y la médula ósea.
4. Linfoma — cáncer del sistema linfático.
5. Mieloma múltiple — enfermedad maligna de las células plasmáticas.
6. Talasemia — trastorno genético que afecta la producción de hemoglobina.
7. Anemia falciforme — enfermedad hereditaria que altera la forma de los glóbulos rojos.
8. Trombocitopenia — nivel bajo de plaquetas en sangre.
9. Trombocitosis — exceso de plaquetas.
10. Púrpura trombocitopénica inmune (PTI) — enfermedad autoinmune que destruye plaquetas.
