La hemofilia, una enfermedad hemorrágica hereditaria caracterizada por la deficiencia de factores de coagulación, ha planteado un reto constante para la salud mundial durante décadas, y la búsqueda de medicamentos para la hemofilia efectivos y accesibles ha sido un objetivo prioritario en el campo médico.
Los pacientes, conocidos coloquialmente como «personas de vidrio», enfrentan riesgos de hemorragia espontánea o por heridas leves, que pueden llevar a daños articulares, discapacidad e incluso la muerte si no se tratan adecuadamente. En la actualidad, el tratamiento de la hemofilia está experimentando una transformación profunda, con el auge de terapias no basadas en factores que rompen con los límites de los tratamientos tradicionales.
Como mayorista chino de medicamentos innovadores, Dengyue Pharma participa activamente en esta tendencia global, proporcionando a los pacientes medicamentos avanzados. Esta evolución no solo mejora la calidad de vida de los afectados, sino que también redefine el panorama del mercado farmacéutico relacionado; a continuación, exploraremos en detalle los medicamentos disponibles para la hemofilia.
Panorama general de la hemofilia y sus tendencias de tratamiento
Antes de profundizar en los medicamentos específicos, es fundamental entender los conceptos básicos de la enfermedad, ya que ello permite contextualizar la importancia de cada avance terapéutico.
Hay tres tipos de hemofilia: hemofilia A (deficiencia de factor VIII, que representa el 80-85% de los casos), hemofilia B (deficiencia de factor IX, 15-20% de los casos) y hemofilia C (deficiencia de factor XI, menos común).
Sus sintomas de la hemofilia varían según la gravedad, incluyendo equimosis anormales en la infancia, hematomas musculares, hinchazón articular y, en casos severos, hemorragias viscerales o intracraneales.
El tratamiento tradicional se ha centrado en la terapia de sustitución, que consiste en la infusión frecuente de factores de coagulación, pero esta modalidad enfrenta desafíos como la alta frecuencia de inyecciones y el riesgo de desarrollo de inhibidores.
La búsqueda de tratamientos más convenientes y eficaces ha impulsado la aparición de medicamentos innovadores, lo que marca un nuevo capítulo en la lucha contra esta enfermedad. A continuación, analizaremos los medicamentos más comunes para la hemofilia en la actualidad.
¿Cuáles son los medicamentos más comunes para la hemofilia?
Los medicamentos para la hemofilia se dividen principalmente en terapias basadas en factores (tradicionales) y terapias no basadas en factores (innovadoras).
Los primeros han sido el pilar del tratamiento durante mucho tiempo, mientras que los segundos están ganando terreno por sus ventajas en términos de conveniencia y cobertura de poblaciones específicas (como pacientes con inhibidores).
A continuación, se presenta una tabla con los medicamentos de mayor demanda, incluyendo su nombre, diana, forma farmacéutica y aplicaciones principales:
| Nombre del medicamento | Diana terapéutica | Forma farmacéutica | Aplicaciones principales |
|---|---|---|---|
| Factor VIII recombinante (ej: Advate®) | Factor VIII deficiente en hemofilia A | Inyección intravenosa | Tratamiento preventivo y de demanda en hemofilia A |
| Factor IX recombinante (ej: BeneFix®) | Factor IX deficiente en hemofilia B | Inyección intravenosa | Tratamiento preventivo y de demanda en hemofilia B |
| Desmopresina (DDAVP®) | Estimulación de la liberación de factor VIII endógeno | Inyección intravenosa o nasal | Hemofilia A leve a moderada y enfermedad de von Willebrand |
| Aminocaproico ácido | Inhibición de la fibrinólisis | Tableta o inyección intravenosa | Adyuvante en el tratamiento de hemorragias mucosas |
| Emicizumab (Hemlibra®) | Simulación de la función del factor VIII | Inyección subcutánea | Prevención de hemorragias en hemofilia A con o sin inhibidores |
| Anticuerpos inhibidores de la vía del factor tisular TFPI (Hympavzi® y Alhemo®) | Inhibición del factor de coagulación FXa y del complejo TF/FXa | Inyección subcutánea | Tratamiento profiláctico de rutina para la hemofilia A grave (deficiencia del factor de coagulación VIII) o la hemofilia B grave (deficiencia del IX) |
Estos medicamentos han demostrado su eficacia en la prevención y tratamiento de hemorragias, pero cada uno tiene limitaciones, como la frecuencia de inyecciones o la restricción a tipos específicos de hemofilia.
La necesidad de superar estas barreras ha dado lugar a nuevas innovaciones; entre ellas, destaca un fármaco innovador recientemente aprobado en China: Fitusiran Sodium Injection (Qfitlia®).
Fármaco innovador recientemente aprobado en China: Fitusiran Sodium Injection
En diciembre de 2025, la Administración Nacional de Medicamentos de China (NMPA) aprobó la comercialización de Fitusiran Sodium Injection (nombre comercial: Saifeiyin®), un fármaco innovador de terapia no basada en factores desarrollado por Sanofi.
Este medicamento se dirige a pacientes de 12 años o más con hemofilia A o B grave, tanto con como sin inhibidores, para el tratamiento preventivo regular, con el objetivo de prevenir hemorragias o reducir su frecuencia.
Su aprobación en China es un hito importante, ya que llena el vacío de tratamientos para pacientes con inhibidores y ofrece una alternativa más conveniente a los tratamientos tradicionales.
A diferencia de los medicamentos basados en factores, Fitusiran Sodium Injection adopta un mecanismo de acción único, lo que le confiere ventajas incomparables.
Mecanismo de acción de Fitusiran Sodium Injection
Fitusiran Sodium Injection es la primera y única terapia innovadora de ARN de interferencia pequeña (siRNA) para la hemofilia en el mundo, y su mecanismo de acción se aleja de la terapia de sustitución tradicional.
El medicamento se dirige específicamente a la antitrombina (AT) en el cuerpo y reduce su nivel a través de la tecnología de siRNA, lo que restablece el equilibrio de la vía de coagulación.
La antitrombina es una proteína que inhibe la coagulación; al reducir su concentración, Fitusiran Sodium Injection promueve la formación de trombos de manera controlada, previniendo así las hemorragias espontáneas o inducidas por trauma.
Este enfoque no depende de la sustitución de factores de coagulación deficientes, lo que le permite cubrir tanto a pacientes con hemofilia A como B, independientemente de la presencia de inhibidores. Este mecanismo innovador es la base de sus ventajas clínicas; a continuación, exploraremos por qué se considera un fármaco revolucionario para la hemofilia.
¿Por qué Fitusiran Sodium Injection se considera un fármaco nuevo para la hemofilia?
En comparación con los tratamientos tradicionales para la hemofilia (como la infusión de factores de coagulación recombinantes), Fitusiran Sodium Injection presenta varios puntos innovadores clave.
- Primero, en términos de frecuencia de tratamiento: los tratamientos tradicionales requieren 2-3 infusiones intravenosas por semana, lo que equivale a más de 100 inyecciones al año, generando una gran carga para los pacientes. En cambio, Fitusiran Sodium Injection solo necesita un mínimo de 6 inyecciones subcutáneas al año, reduciendo drásticamente la frecuencia de tratamiento.
- Segundo, en la vía de administración: las inyecciones subcutáneas son más fáciles de realizar, incluso pueden ser administradas por los pacientes themselves en casa, en comparación con las infusiones intravenosas que requieren asistencia médica.
- Tercero, en la cobertura de poblaciones: los medicamentos tradicionales tienen limitaciones en pacientes con inhibidores (anticuerpos contra los factores de coagulación), mientras que Fitusiran Sodium Injection es efectivo tanto en pacientes con como sin inhibidores, cubriendo una población más amplia.
Estos avances rompen con los límites de los tratamientos convencionales y marcan un cambio paradigmático en la gestión de la enfermedad.
Valor clínico y ventajas
El valor clínico de Fitusiran Sodium Injection ha sido demostrado en el estudio clínico de fase III ATLAS.
Los resultados muestran que, en comparación con el tratamiento de demanda, los pacientes que recibieron Fitusiran Sodium Injection tuvieron una reducción significativa en la tasa anual de hemorragias (TAH): los pacientes con inhibidores experimentaron una reducción del 73%, mientras que los sin inhibidores tuvieron una reducción del 71%.
Además, el medicamento ha demostrado una buena seguridad, con efectos adversos leves y manejables.
Su mayor ventaja clínica radica en la mejora de la adherencia al tratamiento: la reducción de la frecuencia de inyecciones y la facilidad de administración subcutánea hacen que los pacientes sean más propensos a cumplir con el régimen terapéutico, lo que a largo plazo reduce el riesgo de daños articulares y discapacidad.
Para los pacientes chinos, esto significa un escape de la doble carga de «hemorragia» y «agujas» que han padecido durante mucho tiempo.
Impacto en el tratamiento global de la hemofilia
La aparición de Fitusiran Sodium Injection ha tenido un impacto positivo en el tratamiento global de la hemofilia.
- Primero, ha promovido la transición del modelo de tratamiento de la hemofilia hacia una gestión más sostenible y centrada en el paciente, destacando la importancia de la terapia preventiva regular.
- Segundo, ha brindado una solución efectiva para los pacientes con inhibidores, un grupo que anteriormente enfrentaba opciones terapéuticas limitadas.
- Tercero, ha estimulado la investigación y desarrollo de más terapias innovadoras en el campo de las enfermedades hemorrágicas hereditarias.
Este impacto no se limita a la clínica, sino que también tiene profundas implicaciones para el mercado global de para la hemofilia.
Importancia para el mercado mundial de pacientes con hemofilia
El mercado global de medicamentos para la hemofilia ha experimentado un crecimiento constante, alcanzando un volumen de mercado de 104.848 mil millones de yuanes en 2025, y se espera que alcance 173.718 mil millones de yuanes en 2032, con una tasa de crecimiento compuesto anual del 7.48%.
La aprobación y comercialización de Fitusiran Sodium Injection están impulsando este crecimiento, al abrir un nuevo segmento de mercado para terapias no basadas en factores.
Por un lado, el medicamento satisface la demanda no cubierta de pacientes con inhibidores y aquellos que buscan tratamientos más convenientes, expandiendo el tamaño del mercado.
Por otro lado, su éxito ha atraído más inversiones en la investigación de siRNA y otras tecnologías innovadoras, fomentando la competencia y la innovación en el sector.
Para mercados emergentes como China, donde hay alrededor de 40.000 pacientes registrados con hemofilia, la llegada de este medicamento también impulsa el desarrollo del mercado nacional, promoviendo la accesibilidad a tratamientos avanzados.
Este cambio en el mercado no solo beneficia a las empresas farmacéuticas, sino que, lo que es más importante, mejora el acceso de los pacientes a medicamentos de calidad.
Conclusión
Fitusiran Sodium Injection, como la primera terapia de siRNA aprobada para la hemofilia en el mundo, representa una innovación revolucionaria en el tratamiento de esta enfermedad.
Su mecanismo de acción único, baja frecuencia de inyecciones y amplia cobertura de poblaciones han resuelto muchos de los problemas de los tratamientos tradicionales, ofreciendo una nueva esperanza para los pacientes con hemofilia A y B, tanto con como sin inhibidores.
Su valor potencial en el campo global del tratamiento de la hemofilia es innegable: no solo mejora la calidad de vida de los afectados, sino que también redefine el panorama terapéutico y impulsa el crecimiento del mercado farmacéutico correspondiente.
En este contexto, Dengyue Pharma desempeña un papel vital a la hora de conectar el suministro global de medicamentos innovadores con los pacientes, garantizando que medicamentos innovadores como la Fitusiran Sodium Injection lleguen a quienes realmente los necesitan.
Con el continuo desarrollo de la medicina y el avance de la cooperación global, se esperan logros más innovadores en el campo del tratamiento de la hemofilia, acercándonos a satisfacer la necesidad de un manejo eficaz y sostenible de la enfermedad para todos los pacientes.
FAQ About medicamentos para la hemofilia
Aplicar hielo sobre el área afectada. darle medicamentos que sean seguros para aliviar el dolor, como paracetamol (Tylenol o la marca genérica). No le dé a su hijo aspirina, ibuprofeno (Advil, Motrin, o la marca genérica), o naproxeno sódico (Aleve o la marca genérica), que pueden aumentar el sangrado.
Toma alimentos ricos en hierro.Toma también alimentos ricos en proteínas, cobre, vitamina C, E, B6, B12 y ácido fólico.
Actualmente no existe cura para la hemofilia. Existen tratamientos eficaces, pero son costosos e implican inyecciones de por vida varias veces por semana para prevenir el sangrado.
Al no comer alimentos que tengan mucha azúcar y grasa (“comida chatarra”), puede evitar sobrecargar el hígado. Una persona con hemofilia que tiene hepatitis debe tratar de mantener su hígado lo más sano posible. No es necesario que deje de comer por completo alimentos ricos en grasas, colesterol y sodio.
