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| Nombre del medicamento | Dalnacogene Ponparvovec Injection |
| Áreas terapéuticas (MeSH) | Hemofilia |
| Tipos de medicamentos | Productos biológicos |
| Número de aprobación | Número de aprobación nacional de medicamentos S20250016 |
| Fecha de la primera aprobación | 8, Abril, 2025, China |
XinJiuNing pertenece a la categoría de fármacos de terapia génica con vectores de virus adenoasociados recombinantes (rAAV).
El mecanismo de acción de XinJiuNing consiste en utilizar la tecnología de vectores de virus adenoasociados recombinantes (rAAV) para introducir un gen optimizado del factor IX de coagulación humano (FIX) en los hepatocitos del paciente, logrando así la expresión autónoma a largo plazo del factor IX de coagulación in vivo y el efecto terapéutico para la hemofilia B. El proceso específico es el siguiente:
1. Administración del gen: Se administra un vector rAAV hepatotrópico diseñado que transporta el gen FIX humano optimizado mediante una única inyección intravenosa.
2. Transducción a la célula diana: El vector se dirige a los hepatocitos, introduciendo el gen FIX en el núcleo celular.
3. Expresión sostenida: Utilizando el sistema de transcripción génica de la célula huésped, el gen FIX se expresa continuamente en los hepatocitos y secreta el factor IX de coagulación al torrente sanguíneo, ejerciendo actividad procoagulante.
4. Eficacia a largo plazo: Una sola inyección puede lograr una expresión estable a largo plazo del factor de coagulación IX, lo que reduce significativamente la frecuencia de sangrado y la necesidad de infusiones de factores de coagulación exógenos en los pacientes.
1. Dosis: Calcule el volumen del medicamento según el peso del paciente. La dosis de este producto es de 5 x 10^12 vg/kg de peso corporal.
2. Administración: Inyección intravenosa única. El gen optimizado del factor IX de coagulación humano se administra a las células hepáticas mediante un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV) hepatotrópico diseñado para su expresión a largo plazo.
Este producto debe almacenarse y transportarse congelado a -80 °C ± 10 °C, protegido de la luz. Una vez descongelado, puede conservarse a temperatura ambiente (entre 10 °C y 30 °C) durante un máximo de 8 horas, incluyendo el tiempo de preparación e infusión. Evitar la luz solar directa.
¡Precaución!
1. Reacciones adversas comunes
2. Reacciones adversas graves
¡Precauciones!
1. Protección contra la eliminación del virus portador: Tras la inyección intravenosa de este producto, puede producirse la eliminación del virus portador en sangre, semen, orina, heces y saliva. Para reducir el riesgo de transmisión a otras personas, tome las medidas de protección adecuadas al entrar en contacto directo con las secreciones o excreciones del paciente y limpie la zona de contacto posteriormente.
2. Producción de anticuerpos anti-AAV: Tras el tratamiento con este producto, pueden producirse anticuerpos anti-AAV843. Debido a la posibilidad de reactividad cruzada, es posible que otros tratamientos para la vasculitis asociada a ANCA (VAA) no estén disponibles tras recibir este producto.
3. Donación de sangre, tejidos y órganos: No se recomienda la donación de sangre, órganos, tejidos ni células para trasplante en pacientes tratados con este producto para minimizar el riesgo de contacto con personas no objetivo.
4. Producción de inhibidor del factor IX de coagulación: Actualmente, no se han notificado públicamente casos de producción de inhibidores en el tratamiento con VAA para pacientes con hemofilia B. Los sujetos con inhibidores positivos no se incluyeron en los estudios clínicos de este producto y no se dispone de datos sobre la eficacia y la seguridad en este grupo de pacientes. Ningún paciente tratado con este producto desarrolló inhibidores de factores de coagulación positivos. Si la hemorragia no se controla eficazmente tras el uso de este producto, o si disminuyen los niveles de actividad del factor IX de coagulación en plasma, se debe realizar una prueba de inhibidores del factor IX de coagulación después de la administración.
5. Manejo perioperatorio: De acuerdo con las guías de tratamiento actuales para la hemofilia y según los niveles actuales de actividad del factor de coagulación del paciente, se debe evaluar la actividad del factor IX de coagulación antes de la cirugía o procedimientos invasivos. Si la evaluación indica que la actividad del factor IX de coagulación expresada por este producto es insuficiente para una hemostasia adecuada, puede ser necesario administrar factores de coagulación exógenos u otros productos hemostáticos.
1. Este producto está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes.
2. Este producto está contraindicado en pacientes con hepatitis activa.
3. Este producto está contraindicado en pacientes con hepatopatía subyacente, como hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática o fibrosis hepática en estadio 3; o con nódulos o quistes hepáticos detectados por ecografía, o con niveles elevados de alfa-fetoproteína en las pruebas de laboratorio, siempre que estas anomalías sean clínicamente significativas según criterio médico.
4. Este producto está contraindicado en pacientes con inhibidores del factor IX no eliminados.
5. Este producto está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad a cualquier factor IX.
Este producto es un líquido almacenado congelado en viales. Debe descongelarse antes de la infusión. Una vez descongelado, es un líquido incoloro, transparente y casi incoloro.
Para el tratamiento de pacientes adultos con hemofilia B moderada a grave (deficiencia congénita del factor de coagulación).
