📢DengyuePharma informa: La noche del 11 de diciembre, Zurletrectinib (ICP-723), un inhibidor de TRK de nueva generación desarrollado independientemente en China para el tratamiento de pacientes adultos y adolescentes mayores de 12 años con tumores sólidos portadores de genes de NTRK fusión, recibió la aprobación de la NMPA para su comercialización.
Fabricado por la compañía biofarmacéutica Innovent Biologics, sus características de amplio espectro «agnóstico tumoral» cubren una necesidad terapéutica para pacientes con cánceres refractarios en múltiples tipos de cáncer.
¿Qué es un tumor sólido con NTRK fusión positiva?
Los tumores sólidos con fusión positiva de NTRK son tumores impulsados por mutaciones de fusión en los genes NTRK1/2/3 y otros genes, lo que provoca la activación persistente de la proteína TRK y promueve la proliferación celular anormal.
Esta mutación se presenta con una baja incidencia en tumores comunes (p. ej., 0,2 % en cáncer de pulmón), pero es extremadamente prevalente en tumores raros como el fibrosarcoma infantil (90,6 %) y el cáncer de mama secretor (92,9 %).
Tras la del gen NTRK fusión, la proteína quimérica resultante puede activar de forma anormal vías de señalización como RAS/MAPK, lo que provoca un crecimiento celular descontrolado. Por ejemplo, la fusión ETV6-NTRK3 se observa con frecuencia en el fibrosarcoma congénito.
¿Qué tan efectivo es el ICP-723? — La tasa de respuesta general es cercana al 90%, con mayor eficacia en pacientes adolescentes
El «gran avance» de Zurletrectinib no es una afirmación vacía, sino que se basa en datos clínicos sólidos que demuestran una excelente eficacia y durabilidad.
Impresionantes datos clínicos: Alta eficacia y durabilidad
Como terapia dirigida con precisión, la aprobación de Zurletrectinib se basa principalmente en sus excelentes datos clínicos.
En un ensayo clínico de registro fundamental para pacientes con tumores sólidos con NTRK fusión positiva, el fármaco demostró una alta eficacia y durabilidad:
- una tasa de respuesta global (TRO) del 89,1 %, lo que significa que casi el 90 % de los pacientes experimentaron una reducción significativa del tumor después del tratamiento;
- una tasa de control de la enfermedad (TCE) del 96,4 %; y tasas de supervivencia libre de progresión y supervivencia global a 24 meses del 77,4 % y el 90,8 %, respectivamente.
Basándose en su eficacia destacada en la población general de pacientes, Zurletrectinib ha demostrado un rendimiento innovador en el grupo especial de adolescentes, brindando una esperanza única a los pacientes jóvenes.
Avance en pacientes adolescentes: Tasa de respuesta global perfecta lograda
Cabe destacar la tasa de respuesta global perfecta lograda con zoletrinib en pacientes adolescentes.
El profesor Zhang Yizhuo, del Centro Oncológico de la Universidad Sun Yat-sen, explicó: «Los tumores con NTRK fusión positiva suelen progresar rápidamente y tienen opciones de tratamiento limitadas. Zoletrinib logró una tasa de respuesta global perfecta en pacientes adolescentes, una cifra extremadamente rara en la práctica clínica».
Además, destacó que el inicio de acción del fármaco fue igualmente notable. «Muchos pacientes observaron una reducción significativa del tumor en uno o dos ciclos de tratamiento, lo que ofrece una valiosa ventana de tratamiento para pacientes en estado crítico».
Mecanismo de acción: Bloquea con precisión el mecanismo que causa el cáncer, mejorando significativamente la seguridad
La capacidad de Zurletrectinib para lograr una focalización precisa en los tumores, manteniendo al mismo tiempo una mayor seguridad, se debe a su mecanismo de acción único, que elimina la base de supervivencia del tumor a nivel molecular.
Análisis del mecanismo de focalización: Bloqueo preciso de las vías de señalización que causan cáncer
La ventaja terapéutica de Zurletrectinib se debe a su preciso mecanismo de acción. Según el profesor Luo Zhiguo, del Hospital Oncológico de la Universidad de Pekín, los genes de NTRK fusión actúan como un «interruptor que causa cáncer» para las células tumorales; una vez activados, impulsan la proliferación desenfrenada de células cancerosas.
La función principal de los inhibidores de TRK es identificar e inhibir con precisión la actividad de este gen de fusión, bloqueando las señales de crecimiento tumoral en su origen.
A diferencia del enfoque de la quimioterapia tradicional de «matar a mil enemigos y perder a ochocientos de los tuyos», el mecanismo de acción dirigido de Zurletrectinib supone un avance directo en la seguridad, mejorando considerablemente la experiencia del paciente con el tratamiento.
Mejora de la seguridad: Dile adiós a los efectos secundarios graves de la quimioterapia tradicional
En comparación con la quimioterapia tradicional, este modo de «ataque dirigido» reduce significativamente el daño a las células normales, lo que resulta en una mejora cualitativa de la seguridad.
«Los pacientes con medicación a largo plazo rara vez experimentan efectos secundarios graves, a diferencia de la quimioterapia, que puede causar pérdida de cabello, vómitos intensos y otras reacciones que afectan la calidad de vida. La tolerancia y el cumplimiento del tratamiento de los pacientes mejoran considerablemente», añadió el profesor Luo Zhiguo.
También señaló que las observaciones clínicas han mostrado casos en los que la respuesta efectiva del fármaco se ha prolongado durante más de 36 meses, lo que posibilita la supervivencia a largo plazo de los pacientes.
Importancia Clínica: Cubriendo la Brecha en I+D Independiente, Indicaciones Pediátricas Inminentes
La aprobación de Zurletrectinib no solo tiene importancia terapéutica, sino que también representa un avance clave en la industria farmacéutica, rompiendo con la prolongada dependencia de las importaciones.
Rompiendo la Dependencia de las Importaciones: I+D Independiente Redefiniendo el Panorama del Mercado
Antes de la aprobación de Zurletrectinib, el mercado nacional de inhibidores de TRK dependía principalmente de medicamentos importados, con una prolongada escasez de productos desarrollados de forma independiente.
Este avance de InnoCare Pharma no solo rompe este patrón, sino que también ofrece a los pacientes una opción de tratamiento más rentable gracias a sus características farmacocinéticas superiores y datos clínicos.
Tras cubrir a adultos y adolescentes mayores de 12 años, InnoCare Pharma no se ha detenido allí, sino que ha dirigido su atención a grupos de pacientes aún más jóvenes, buscando lograr una cobertura terapéutica en todos los grupos de edad.
Objetivo de Cobertura Total por Edad: Desarrollo Acelerado de Indicaciones Pediátricas
Un representante de Innovent Biologics reveló que, basándose en los resultados positivos de los datos clínicos existentes, la compañía ha iniciado iniciativas de investigación y desarrollo para indicaciones pediátricas.
Se espera que próximamente se presente una Solicitud de Nuevo Medicamento para zoletrectinib en niños de 2 a 12 años con tumores sólidos con NTRK fusión positiva, lo que podría lograr la cobertura del tratamiento para pacientes de todas las edades en el futuro.
Además de ampliar la cobertura por edad de los pacientes, zoletrectinib representa una gran ayuda para los pacientes con cánceres raros que carecen de opciones de tratamiento, llenando un vacío en el tratamiento clínico.
Una gran ayuda para los cánceres raros: Cubriendo el vacío de la falta de tratamientos disponibles
El profesor Zhang Yizhuo enfatizó que, si bien la incidencia de NTRK fusiones es baja en el conjunto de pacientes con cáncer, representa una proporción muy alta en algunos cánceres raros (como el fibrosarcoma infantil y el cáncer de mama secretor).
«La aprobación de zoletrectinib brinda esperanza para un tratamiento de precisión a estos pacientes con cánceres raros que anteriormente no tenían tratamientos disponibles, y también establece un punto de referencia para la investigación y el desarrollo independientes de medicamentos contra el cáncer de amplio espectro».
Impacto en la industria: Un hito significativo en el auge de los medicamentos innovadores chinos
Esta aprobación marca el segundo medicamento innovador desarrollado independientemente por InnoCare Pharma, después del orelabrutinib, y representa un microcosmos de la transición de la industria biofarmacéutica china de «seguidora» a «colaboradora».
Con el apoyo de las políticas y los avances tecnológicos, las compañías farmacéuticas innovadoras chinas están abordando gradualmente las necesidades clínicas insatisfechas a nivel mundial, y los distribuidores internacionales de medicamentos están ofreciendo a los pacientes más «soluciones chinas».
Si representa a un hospital o mayorista farmacéutico y necesita medicamentos chinos innovadores, póngase en contacto con HKDengyue Pharma para obtener cooperación internacional.
FAQ About ntrk fusión:
Una mutación importante que impulsa la oncogénesis en varios tipos de cáncer, incluido el NSCLC, es la fusión de la quinasa del receptor de tirosina neurotrófico (NTRK). Actualmente, larotrectinib y entrectinib son las únicas terapias aprobadas por la FDA para los cánceres con mutación de NTRK.
En los cánceres comunes, la frecuencia de las fusiones del gen NTRK es inferior al 5 %. La incidencia de este cambio es de aproximadamente el 0,2 % en tumores de cabeza y cuello, del 0,2 % al 0,3 % en cáncer de pulmón, del 0,7 % al 1,5 % en cáncer colorrectal, del 0,3 % en melanoma y del 1 % en sarcoma.
Las fusiones de genes de la quinasa del receptor de tirosina neurotrófico (NTRK) pueden encontrarse en algunos tipos de cáncer, como el de cerebro, cabeza y cuello, tiroides, tejidos blandos, pulmón y colon. También se denomina fusión del gen NTRK.
Actualmente, zurletrectinib, entrectinib y larotrectinib están aprobados para el tratamiento de tumores sólidos con fusión de NTRK positiva.
