📢El 20 de agosto de 2026, según información publicada en el sitio web oficial de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA), las cápsulas de fumarato de Licancopan (nombre comercial: Hengyuda), un medicamento innovador de Clase 1 desarrollado y presentado por Chengdu Shengdi Pharmaceutical, fueron aprobadas para su comercialización. El medicamento está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) que no hayan recibido previamente tratamiento con inhibidores del complemento.
✨Como inhibidor oral de molécula pequeña dirigido al factor B del complemento (CFB) de la vía alternativa, el inhibidor de CFB Licancopan amplía las opciones de tratamiento dirigido al complemento para la PNH y representa un nuevo avance en el desarrollo de medicamentos innovadores relacionados con el sistema del complemento en China. DengYue Pharma presenta a continuación los principales avances en el desarrollo del inhibidor de CFB Licancopan y su potencial valor dentro del tratamiento dirigido al complemento en la PNH.
Inhibidor de CFB Licancopan: un medicamento oral innovador dirigido al factor B del complemento
💊Las cápsulas de fumarato de Licancopan (HRS-5965) son un inhibidor oral de molécula pequeña dirigido al factor B del complemento (CFB), un componente clave de la vía alternativa del sistema de activación del complemento.
🩸La PNH es una enfermedad clonal adquirida de las células madre hematopoyéticas cuyo mecanismo patológico central está relacionado con una activación anormal del sistema del complemento. Los inhibidores tradicionales de C5 pueden bloquear la vía terminal del complemento; sin embargo, algunos pacientes pueden continuar presentando hemólisis extravascular.
👉El inhibidor de CFB Licancopan actúa sobre el factor B de la vía alternativa del complemento y bloquea la activación de esta vía en una etapa más temprana. Desde el punto de vista mecanístico, este enfoque tiene el potencial de controlar tanto la hemólisis intravascular como la hemólisis extravascular, lo que podría ayudar a abordar algunas de las limitaciones asociadas al tratamiento con inhibidores de C5.
Además, Licancopan se administra por vía oral. En comparación con algunos inhibidores del complemento que requieren administración intravenosa o subcutánea, la administración oral puede ofrecer una mayor comodidad y podría contribuir a mejorar la experiencia del paciente y la adherencia al tratamiento.
Inhibidor de CFB Licancopan: de la aceptación de la solicitud a la aprobación en menos de nueve meses
En cuanto a su desarrollo, la solicitud de comercialización del inhibidor de CFB Licancopan avanzó con relativa rapidez. En enero de 2026, la primera solicitud de comercialización de las cápsulas de fumarato de Licancopan fue aceptada por el Center for Drug Evaluation (CDE) y fue incluida en el procedimiento de revisión prioritaria. En agosto del mismo año, el medicamento recibió oficialmente la aprobación para su comercialización, con un plazo inferior a nueve meses desde la presentación de la solicitud hasta la aprobación.
La indicación aprobada es:
Tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) que no hayan recibido previamente tratamiento con inhibidores del complemento.
El desarrollo clínico de Licancopan tampoco se limita a su indicación inicial. En marzo de 2026, se aceptó una nueva solicitud de comercialización de las cápsulas de fumarato de Licancopan para pacientes con PNH previamente tratados, que actualmente continúa en proceso de revisión y aprobación. Al mismo tiempo, su indicación para la nefropatía primaria por IgA (IgAN) ya ha entrado en desarrollo clínico de Fase III.
Esto significa que el ámbito de aplicación clínica potencial de Licancopan podría seguir ampliándose en el futuro.
Estudio de Fase III: resultados destacados en la mejora de la hemoglobina
Uno de los principales fundamentos para la aprobación del inhibidor de CFB Licancopan fue un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, abierto y con control activo de Fase III realizado en pacientes con PNH que no habían recibido previamente inhibidores del complemento (NCT06593938/CTR20243439).
El estudio incluyó un total de 78 pacientes, que fueron aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir:
- Licancopan 50 mg, por vía oral dos veces al día
- Eculizumab por vía intravenosa
El tratamiento tuvo una duración de 24 semanas. El criterio principal de valoración fue la proporción de pacientes que alcanzaron un nivel de hemoglobina de ≥12 g/dL.
Los resultados correspondientes fueron presentados en el Congreso de la European Hematology Association (EHA) de 2026. Después de 24 semanas de tratamiento, la proporción de pacientes que alcanzaron el criterio principal fue notablemente superior en el grupo de Licancopan frente al grupo de eculizumab:
70,0 % (28/40) frente a 11,1 % (4/36)
La diferencia entre ambos grupos en la tasa de respuesta fue de 57,4 %.
En cuanto al criterio secundario clave, la proporción de pacientes cuya hemoglobina aumentó ≥2 g/dL respecto al valor basal también mostró una diferencia significativa:
95,0 % (38/40) frente a 55,6 % (20/36)
La diferencia entre ambos grupos fue de 39,2 %.
Además, el inhibidor de CFB Licancopan mostró resultados positivos en varios criterios exploratorios.
| Parámetro del estudio | Grupo Licancopan | Grupo Eculizumab |
|---|---|---|
| Hb ≥12 g/dL | 70,0 % | 11,1 % |
| Aumento de Hb ≥2 g/dL respecto al basal | 95,0 % | 55,6 % |
| Pacientes sin transfusión después de la semana 2 | 100 % | 86,1 % |
| Cambio medio de Hb respecto al basal | Diferencia de medias LS: 2,61 g/dL | — |
| Puntuación FACIT-Fatigue | Diferencia de medias LS: 4,19 | — |
| Recuento de reticulocitos | Diferencia de medias LS: −161,37 × 10⁹/L | — |
Estos datos indican que Licancopan no solo mostró una mejora notable de los niveles de hemoglobina, sino también tendencias positivas en la reducción de las necesidades de transfusión, la mejora de los síntomas de fatiga y la disminución del recuento de reticulocitos.
Perfil de seguridad general controlable
En términos de seguridad, no se produjeron eventos vasculares adversos mayores (MAVEs) en ninguno de los dos grupos de tratamiento durante el estudio, y el perfil general de acontecimientos adversos fue controlable.
Para los pacientes con PNH que necesitan tratamiento prolongado con inhibidores del complemento, la eficacia, la seguridad y la comodidad de la administración a largo plazo son factores importantes a la hora de seleccionar una opción terapéutica.
Por ello, la administración oral del inhibidor de CFB Licancopan, junto con su acción sobre la vía alternativa del complemento, ofrece un enfoque terapéutico diferente al de la inhibición tradicional de la vía terminal del complemento para el tratamiento a largo plazo de la PNH.
La competencia entre los inhibidores de CFB continúa intensificándose
En los últimos años, a medida que se ha profundizado el conocimiento sobre el papel del sistema del complemento en enfermedades como la PNH y la nefropatía por IgA, el CFB se ha convertido progresivamente en una de las principales dianas para el desarrollo de medicamentos dirigidos al complemento.
Anteriormente, varios inhibidores de CFB ya habían sido aprobados en China, entre ellos las cápsulas de hidrocloruro de Iptacopan de Novartis, los comprimidos de Lanoracopan de Wuhan Langlai Technology y los comprimidos de succinato de Ciprocopan de Haisco. Además, otros productos, como las cápsulas NTQ5082 de Nanjing Chia Tai Tianqing Pharmaceutical, se encuentran en diferentes etapas de desarrollo clínico.
Entre ellos, Iptacopan, considerado el primer inhibidor de CFB del mundo, registró ventas globales superiores a 500 millones de dólares estadounidenses en 2025. El medicamento fue aprobado para el mercado chino en abril de 2024 y, ese mismo año, fue incluido en la categoría B del catálogo nacional de medicamentos reembolsables tras las negociaciones de precios.
Los datos muestran que sus ventas en los tres principales terminales y seis principales mercados de China superaron los 100 millones de RMB en 2025, mientras que durante el primer trimestre de 2026 mantuvo un crecimiento relativamente rápido.
Con la entrada al mercado de nuevos productos como el inhibidor de CFB Licancopan, se espera que la competencia dentro del mercado chino de medicamentos dirigidos al CFB se intensifique aún más. Esto también podría impulsar la evolución de las terapias dirigidas al complemento desde mecanismos relativamente únicos hacia un panorama terapéutico más diversificado.
De la PNH a una mayor expansión hacia enfermedades relacionadas con el complemento
Cabe destacar que el desarrollo del inhibidor de CFB Licancopan no se limita a la PNH.
Actualmente, su nueva indicación para pacientes con PNH previamente tratados se encuentra en proceso de revisión y aprobación. Además, su indicación para la nefropatía primaria por IgA ya ha entrado en la fase III de desarrollo clínico.
Esto refleja el amplio potencial de desarrollo de las terapias dirigidas al factor B del complemento. El sistema del complemento participa en el desarrollo y progresión de diversas enfermedades inmunomediadas y renales, mientras que la vía alternativa desempeña un papel importante en determinadas enfermedades.
Por ello, el desarrollo de medicamentos dirigidos al CFB podría permitir explorar aún más su valor terapéutico en diferentes enfermedades relacionadas con el complemento.
En el futuro, a medida que se disponga de más datos clínicos, será importante seguir de cerca si el inhibidor de CFB Licancopan puede ampliar sus indicaciones, así como sus beneficios a largo plazo en diferentes enfermedades y poblaciones de pacientes.
Conclusión
La aprobación del inhibidor de CFB Licancopan proporciona una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con PNH que no hayan recibido previamente tratamiento con inhibidores del complemento.
Desde el punto de vista de su mecanismo de acción, Licancopan actúa sobre el factor B de la vía alternativa del complemento y tiene el potencial de controlar tanto la hemólisis intravascular como la extravascular. Desde el punto de vista de la administración, su formulación oral también puede proporcionar mayor comodidad para el tratamiento a largo plazo.
Más importante aún, los datos del estudio clínico de Fase III mostraron resultados positivos de Licancopan en múltiples parámetros, incluidos la mejora de la hemoglobina, el estado sin transfusiones y los síntomas de fatiga de los pacientes.
DengYue continuará siguiendo de cerca los avances en el campo de las terapias dirigidas al complemento y proporcionando información actualizada sobre medicamentos innovadores y estudios clínicos relacionados.
Con la aprobación del inhibidor de CFB Licancopan y el avance continuo de otros medicamentos dirigidos al CFB hacia el desarrollo clínico y la comercialización, las terapias dirigidas al complemento se están convirtiendo en un área cada vez más importante dentro del desarrollo de medicamentos innovadores.
En el futuro, a medida que avancen los estudios en pacientes con PNH previamente tratados y en indicaciones como la nefropatía por IgA, el potencial clínico de Licancopan seguirá siendo un área de gran interés.
FAQ About inhibidor de CFB Licancopan
¿Qué es el inhibidor de CFB Licancopan?
El inhibidor de CFB Licancopan es un inhibidor oral del factor B del complemento desarrollado para actuar sobre la vía alternativa del sistema del complemento. Al bloquear el factor B, puede reducir la activación de la vía alternativa y controlar mecanismos relacionados con la hemólisis en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
¿Para qué se utiliza Licancopan?
Licancopan está aprobado en China para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que no han recibido previamente tratamiento con inhibidores del complemento.
¿Cómo actúa Licancopan?
Como inhibidor del CFB, Licancopan actúa de forma proximal sobre la vía alternativa del complemento. La inhibición del factor B puede impedir la formación de la C3 convertasa de esta vía y limitar la activación posterior del complemento. Este mecanismo puede ayudar a controlar tanto la hemólisis intravascular como la hemólisis extravascular relacionada con la opsonización por C3.
¿Qué ventaja tiene un inhibidor de CFB frente a un inhibidor de C5?
Los inhibidores de C5 actúan en una etapa terminal de la cascada del complemento y controlan principalmente la hemólisis intravascular. En cambio, la inhibición proximal del factor B puede actuar antes en la vía alternativa y reducir también la deposición de fragmentos de C3 sobre los eritrocitos, un mecanismo relacionado con la hemólisis extravascular.
¿Licancopan es un tratamiento oral?
Sí. Licancopan fumarato se presenta como cápsula oral, lo que ofrece una alternativa a determinadas terapias biológicas administradas por vía parenteral.
